تجارب سريرية أولية على
أدوية واعدة
لمرضى باركنسون
أ. حمدان العجمي | صيدلة- مدينة الملك سعود الطبية- السعودية
خلال العشرين سنة الماضية استهدف الباحثون مسارًا خلويًّا يعتقد أن تثبيطه يحمي من ظهور مرض باركنسون، ولكن النتائج كانت مخيبة للآمال، إلا أن هناك أملًا جديدًا مع مركب واعد اختُبر على الحيوانات وعلى مجموعة صغيرة من البشر، وقد نُشر البحث في مجلة ساينس ترانسليشنال ميدسين (Science Translational Medicine)، وهي خطوة مهمة للأمام.
هناك العديد من الأدوية لمرض باركنسون في السوق، ولكنها فقط لتخفيف الأعراض ورفع نسبة الدوبامين في الدماغ، ولكن لا يوجد حتى الآن دواء واحد لإيقاف تطور المرض نفسه، وهو أمر مسبب للإحباط واليأس للمرضى و الأطباء، ولعل من الجدير بالذكر أن البحث امتداد لسلسلة من الأبحاث السابقة بدأت عام 2012، حينما اكتشفت باحثون دواءً مرشحًا يثبط جين (LRRK2) الذي يعتقد بأنه المسؤول عن تراكم السموم في الدماغ، عبر تقليل كفاية الهياكل الخلوية الهاضمة الليسوسومات (Lysosomes)، وهي أشبه بأجهزة إزالة السموم من الخلايا، وتقليل كفاءتها يؤدي إلى تراكم المشاكل الوظيفية التي تظهر على شكل مرض الباركنسون، أطلق العلماء على هذا الدواء المرشح اسم (DNL201) والذي يمكن تناوله عبر الفم، وتم إثبات فعالية الدواء في تحسين وظائف الليسوسومات في التجارب الحيوانية، ولكن المشكلة تكمن في أن هذا الدواء له عرض جانبي؛ وهو تكوين حويصلات حاوية على السوائل في الرئة والكلى، مما دفع العلماء إلى الحذر في إجراء التجارب على البشر حينها. إلا أن التجربة الحديثة التي أجريت على الفئران، وقرود المكاك، و150 متطوعًا بشريًّا (122 متطوعًا صحيًّا و28 مريضًا بمرض باركنسون)، ولمدة 28 يومًا، وقادت العمل الدكتورة دانا جينيغز، المتخصصة بعلوم الأعصاب في شركة دينالي، على أمل عدم ظهور أي أعراض جانبية قد توقف التجربة.
بعد تحليل نتائج التجربة، لم تظهر على المرضى أي مشكلات في الرئة أو أي آثار جانبية أخرى، وأن الدواء أثبت فاعليته في تعزيز وظيفة الليسوسومات حسبما أفاد الباحثون في البحث الجديد المنشور، وتعمل الشركة حاليًا على تجربة أخرى لإعطاء الدواء لمدة أطول وقياس الأعراض الجانبية.